潜在首款！脊髓性肌萎缩症疗法获FDA优先审评资格

潜在首款！脊髓性肌萎缩症疗法获FDA优先审评资格

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3月26日，Rock宣布，美国FDA已接受其生物制剂申请（BLA），用于治疗脊柱肌肉萎缩（SMA）患者的探索疗法不足。 FDA还授予了申请优先审查资格，预计该审查将在今年9月22日之前完成。新闻稿说，如果获得批准，它将成为第一个接受SMA治疗的肌肉靶向疗法。

该公司还宣布，欧洲药品局（EMA）还接受了营销授权申请（MAA）。监管提交基于关键阶段3试验的积极疗效和安全数据，并支持2阶段TOPAZ试验和长期连续性Onyx试验的数据。分析表明，该试验达到了主要终点：与仅接受SMN靶向疗法的患者相比潜在首款！脊髓性肌萎缩症疗法获FDA优先审评资格，接受功能运动扩展版（HFMSE）分数（HFMSE）得分（HFMSE）得分（HFMSE）在统计学意义和临床上具有显着改善的SMA患者在统计学意义和临床上具有显着改善。

它是一种正在研究的完全人类的单克隆抗体，通过选择性结合骨骼肌中肌原抑制剂（）的前体和潜在形式来抑制其激活。根据新闻稿，这是第一个在第三阶段关键临床试验中获得临床成功的SMA肌肉靶向疗法。肌源性抑制剂属于TGFβ超家族生长因子，主要由骨骼肌细胞表达。其基因的丧失会导致包括人类在内的各种动物的肌肉质量和力量增加。